“Alternatív őssejtforrás lehet a Hurler szindrómás gyerekek kezelésében a köldökzsinórvér, mivel úgy tűnik megnöveli a lizoszómális α-L-iduronidáz szintjét, ami így hosszabb életet és jobb életminőséget eredményez.”
– nyilatkozta Jaap Jan Boelens, az Utrecht-i Egyetemi Orvosi Központ munkatársa, a kutatás vezetője.
A Hurler szindróma, vagy más néven I-es típusú mukopoliszacharózis (MPS I) egy ritka, örökletes anyagcsere-betegség, amelyben egy kulcsfontosságú enzim, az α-L-irudonidáz hiánya következtében a szervezet képtelen lebontani a hosszú szénláncú cukrokat. Az így felhalmozódott molekulák idővel különböző szerveket tesznek tönkre, beleértve az idegrendszert és a szívet is. A betegség kimenetele súlyos lehet és komoly szövődményekkel jár, úgy mint a siketség, a növekedés leállása, ízületi és szívbillentyű problémák, mindezek pedig nagyon hamar kialakulnak és igen fiatalon halálhoz vezetnek.
Egy nemrégiben publikált, 258 alanyon elvégzett klinikai kísérlet igazolta, hogy a köldökzsinórvér megfelelő alternatívája lehet a csontvelő-transzplantációnak Hurler szindrómában szenvedő gyermekeknél.
A köldökzsinórvért kapott MPS I gyermekeknél, nagyobb arányú volt a transzplantátum beágyazódása (92% a 69%-kal szemben), ami a csontvelő sejtjeinek kicserélődését jelenti, és a normál enzimszint 98%-át produkálták (az 59%-kal szemben) a testvér csontvelőjét, vagy nem rokon csontvelőt kapott gyermekekhez képest.
“Ezek fontos eredmények a transzplantációs csoportok számára, hiszen igazolják, hogy a köldökzsinórvér megfelelő őssejtforrás az átültetéseknél, különösen, amikor nem áll rendelkezésre tökéletes egyezésű donor.”
– foglalta össze Boelens.
Irodalom: Jaap Jan Boelens et.al “Outcomes of transplantation using various hematopoietic cell sources in children with Hurler’s syndrome after myeloablative conditioning” Blood 2013
Forrás: http://www.sciencedaily.com/releases/2013/03/130314111818.htm
