A hematopoietikus sejt transzplantáció (HCT) egy életmentő eljárás a malignus (rosszindulatú) és nem malignus daganatok kezelésére, és általában végső megoldást nyújt azoknak, akik számára már nincs egyéb elérhető kezelés.
Az utóbbi években a donor köldökzsinórvér transzplantáció a hematopoietikus progenitorok lehetséges alternatív forrását jelentette azon rosszindulatú hematológiai daganatos megbetegedéssel rendelkező gyermek és felnőtt páciensek számára, akik esetében nem találtak a rokoni vagy nem rokoni donort. A tolerálható HLA-egyenlőtlenségek megnövekedett szintje a köldökzsinórvér- transzplantációt a vérképző őssejtek igen vonzó alternatív forrásává teszi. Ez a tulajdonság különösen fontos a faji és etnikai kisebbségű páciensek esetében, mivel nehéz lehet nem rokoni donort találni számukra.
A köldökzsinórvér további előnyei közé tartozik, hogy a születéskor könnyen begyűjthető az őssejt, amit a levételt követően közvetlenül a krioprezerváció után tárolni lehet közösségi őssejtbankban, vagy a családszámára tárolt családi őssejtbankban a gyermek és a családtagok számára későbbi felhasználásra. Köldökzsinórvér transzplantációt több, mint 40 000 páciens esetében végeztek el ugyanolyan arányú sikerrel, mint a csontvelő vagy a perifériás vér esetében.
A köldökzsinórvér transzplantáció egyik legkiemelkedőbb előnye az átültetendő őssejtek szinte azonnali rendelkezésre állása a transzplantációhoz, emellett a graft-versus-host (GVHD) betegséget alacsonyabb számban dokumentálták, mint a csontvelő vagy a perifériás vér esetében.
Ugyanakkor van némi hátránya is a köldökzsinórvér őssejtnek a csontvelőhöz és a perifériás vérhez képest, a születéskor begyűjtött sejtek száma jobban be van határolva, és lassabb a neutrofilek, trombociták megtapadása és az immunsejtek helyreállítása. Ha sikerül megoldást találni erre a két felvetődött problémára, akkor a köldökzsinórvér a transzplantálható hematopoietikus őssejtek és a hematopoietikus progenitor sejtek még vonzóbb forrása lehetne és valószínűleg nagymértékben növelné a hematopoietikus sejt-traszplantáció klinikai használatát.
Számos laboratóriumban dolgozó tudós és klinikai kutató folytatja a kutatást, hogy jobban megértsék a hematopoetikus sejt-transzpantáció biológiáját és működésmódját.
Célkitűzésük a köldökzsinórvér transzplantáció hatékonyságának fokozása annak érdekében, hogy gyorsabb legyen a megtapadás, hogy a graft-versus-host betegség minél kisebb mértékben okozzon veszteséget, megőrizve a köldökzsinórvér leukémia és rák ellen kifejtett hatását. Az újabb kutatásoknak figyelembe kell venniük a transzplantáció költséghatékonyságát is.