Mióta az első sikeres allogén transzplantációt 50 évvel ezelőtt elvégezték Seattle-ben, a transzplantáció területén jelentős fejlődés történt a HLA-tipizálás, a páciensek kiválasztása, a csökkent intenzitású kezelések és a graft versus host betegség megelőzése terén.
A nagy áttörést az jelentette, hogy több adományozási lehetőség áll rendelkezésre, elsőként a National Marrow Donor Program. Ezután az 1990-es években vált elérhetővé a köldökzsinórvér transzplantáció, először a gyermekek, majd a felnőttek számára.
A becslések szerint 700 000 köldökzsinórvér (UCB) egységet adományoztak már közösségi felhasználásra. A sejtdózis és a beültetés közötti összefüggés alapján számos őssejt központ nagyobb dózisú egységet (a sejtmagvas sejtek száma vagy a CD34+ dózis alapján) választott ki a transzplantációkra, még gyermekek kezelése esetében is. Jelenleg több mint 100 Köldökzsinórvér Bank gyűjt közösségi banki kereteken belül egységeket Észak-Amerikában, Dél-Amerikában, Ausztráliában, Európában, Ázsiában és a Közel-Keleten.
Az Egyesült Államokban a szövetségi szabályozás előírja, hogy a köldökzsinórvér egységeknek vagy az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) engedélyével kell rendelkezniük, vagy Investigational New Drug (IND) protokoll alapján kell felhasználni azokat.
A magán- vagy családi köldökzsinórvér bankok gyűjtik a családi használatra szolgáló egységeket; becslések szerint 4 millió egységet tároltak magáncélú felhasználásra már. Európában a hibrid Köldökzsinórvér bankok egy innovatív megoldást jelentenek az adományozott egységek privát felhasználásra és a közösségi banki oldal finanszírozására. A családok dönthetnek arról, hogy a magántulajdonban lévő UCB-egységek szükség esetén rendelkezésre álljanak a rászorulók számára.
A köldökzsinórvér transzplantáció (UCBT) potenciális gyógyító terápia a Hematológiai megbetegedések esetében: leukémia, limfóma, myeloma, myeloproliferatív rendellenességek, genetikai betegségek és az anyagcsere rendellenességei. Az UCB különösen fontos a nem-nyugat-európai származású betegek számára, mivel ezeknek a betegeknek nehezen találni megfelelő önkéntes donort a donor nyilvántartásban. Felnőtt páciensek esetében a kettős vértranszfúzió és a csökkent intenzitású kezelési módok alkalmazása oda vezetett, hogy megnövekedett az idősebb betegek kezelésének száma és a transzplantációhoz kapcsolódó halálozás is lecsökkent.
Új, izgalmas fejlemény az autológ vagy nem kapcsolt UCBT alkalmazása a nem-radikális (onkológián kívüli) területeken, mint a neurológiában, endokrinológiában és kardiológiában, olyan betegségek esetében, amelyeknek jelentős globális hatása van. A felnőtt csontvelőből kinyert őssejtekkel összehasonlítva az UCB őssejtek nagyobb proliferációs (szaporodás) képességgel és hoszabb telomerekkel rendelkeznek.
A köldökzsinórvért neurológiai állapotok kezelésére is használták, többek között cerebrális paresis, hypoxiás-ischaemiás encephalopathia, traumás agykárosodás és az autizmus esetében. A szív-és érrendszeri betegségeknél az UCB-ből származó mesenchymális őssejtek klinikai kutatási vizsgálatokban szerepelnek kardiomiopátia és ischaemiás betegségek esetében.
A regeneratív medicina területe egy gyorsan fejlődő ága az orvostudománynak, ahol számos klinikai kutatás zajlik. A cerebrális parézisben (agyi bénulás) szenvedő páciensek esetében biztonságosan adtak be intravénásan UCB infúziókat. Allogén transzfúziót alkalmaztak 47 súlyos cerebrális parézises betegen UCB sejtekkel mind intravénásan, mind intratekálisan, a motoros funkciók javultak, és nem lépett fel a graft-versus host betegség
Mintegy 15 millió csecsemő születik koraszülöttként világszerte, és ezek a csecsemők sokkal nagyobb kockázatnak vannak kitéve az idegrendszeri rendellenességek kialakulását tekintve, ami nagy valószínűséggel hypoxia-ischémiával is együtt jár. Patkánymodelleken kimutatták a motoros funkciók javulását a humán köldökzsinórvér transzplantációt követően. A köldökzsinórvér őssejtekkel végzett klinikai vizsgálatok a Duke Egyetemen és a Szingapúr Nemzeti Egyetemi Kórházban folytatódtak.
A szív- és érrendszeri betegségekben az UCB mesenchymális őssejtjei angiogenezist (véredényképzés) stimuláló citokineket választanak ki. A miokardiális infarktus patkánymodelljeiben kimutatták, hogy az UCB-eredetű mesenchymális őssejtek csökkentik az infarktus méretét, javítják a szívműködést és elősegítik az angiogenezist a thrombocyta eredetű növekedési faktor aktiválásával.
A humán UCB-eredetű sejteket szintén vizsgálják gyulladásos bélbetegség, szaruhártya-betegség, vesebetegség és a kollagén által kiváltott arthritis kezelésére is.
Hepatitis B által kiváltott májbetegségben szenvedő 45 betegen végeztek klinikai vizsgálatot UCB-ből származó mesenchymális őssejtekkel eredményesen.
Forrás: https://stemcellsjournals.onlinelibrary.wiley.com/doi/full/10.1002/sctm.17-0069
