Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) ez év április 17-én új sejtterápiát hagyott jóvá a vérképző őssejt-transzplantáció utáni fertőzés kockázatának csökkentésére vérrákban szenvedő betegeknél. Az izraeli Gamida Cell biotechnológiai vállalat Omisirge készítményéről van szó (hatóanyaga az omidubicel), amely a vérképző őssejt-transzplantáción átesett betegek gyorsabb felépülését hivatott elősegíteni.
A készítmény a donor köldökzsinórvéréből nyert vérképző őssejteken alapul, és 12 éves kortól vérképző őssejt-transzplantációra javallt betegek kezelésére engedélyezték.
A vérrák, amely az Egyesült Államokban az összes rákbetegség mintegy 10%-át teszi ki, a kóros vérsejtek felszaporodásakor keletkezik, ami megzavarja a normál vérsejtek képességét az alapvető feladataik ellátására. Ide soroljuk többek között az akut mieloid leukémiát, az akut limfoid leukémiát, a krónikus mieloid leukémiát és a mielodiszplasztikus szindrómát.
A vérképző őssejt-transzplantációt a vérrák szokásos kezeléseként alkalmazzák. Ennek során a páciens szervezetébe egészséges vérképző őssejteket juttatnak be a normál vérműködés helyreállítása érdekében. Az egészséges vérképző sejtek egyik forrása a köldökzsinórvér. A transzplantáció előtt a betegeket gyakran sugár- vagy kemoterápiával kezelik, hogy elpusztítsák a diszfunkcionális vérsejteket. Mivel ez a folyamat gyengíti az immunrendszert, gyakori kockázatot jelent a súlyos és időnként akár halálos fertőzések kialakulása.
Az Omisirge készítményt intravénásan kell beadni, és két tasakból áll. Az első tasak tenyésztett humán allogén – köldökzsinórvérből nyert – vérképző őssejteket tartalmaz, amelyeket nikotinamiddal – a B3-vitamin egyik formájával – kezelnek és tenyésztenek, a másik pedig az allogén köldökzsinórvér egység tenyésztetlen részét tartalmazza. A kezelés felgyorsítja a neutrofilek megújulását (ez a fehérvérsejtek egyik fajtája, amely megvédi szervezetünket a fertőző betegségektől), és csökkenti a fertőzés kialakulásának kockázatát a transzplantációt követően.
Az Omisirge készítmény biztonságosságát és hatásosságát randomizált multicentrikus vizsgálattal igazolták, amelybe 125, igazoltan vérrákban szenvedő, 13 és 65 év közötti beteget vontak be. A hatásosság alapja a neutrofilek megújulásához szükséges idő hossza és a transzplantációt követően kialakult fertőzések előfordulása volt. A klinikai vizsgálatok során kimutatták, hogy az Omisirge készítmény a beadást követő 12 napon belül visszaállította a neutrofilek normál szintjét, szemben a standard köldökzsinórvér-transzplantáció 22 napjával. Emellett alacsonyabb fertőzési arányt is eredményezett.
Az Omisirge készítmény alkalmazása biztosítja a köldökzsinórvér-transzplantáció klasszikus, hosszú távú előnyeit rendelkezik (a csontvelőhöz vagy a perifériás vérhez képest) a betegek jobb túlélése és a graft-versus-host betegség esélyének csökkentése tekintetében. A csontvelőben a köldökzsinórvérhez képest rövidebb a megtapadás ideje, de az új Omisirge készítmény még ennél is gyorsabb megtapadást biztosít.
Peter Marks, az FDA Biológiai Értékelési és Kutatási Központjának igazgatója elmondta, hogy a készítmény engedélyezése „fontos előrelépést jelent a vérrákban szenvedő betegek sejtterápiás kezelésében. A fehérvérsejtek szervezetbe való visszajuttatásának felgyorsítása csökkentheti a vérképző őssejt-transzplantációhoz kapcsolódó súlyos fertőzések kialakulásának esélyét.”
Abbey Jenkins, a Gamida Cell társaság elnöke és vezérigazgatója is hasonlóképpen vélekedik: „Az Omisirge készítménynek az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) általi engedélyezése jelentős előrelépést jelent a malignus hematológiai betegségben szenvedő betegek kezelésében. Meggyőződésünk, hogy növelheti a vérképző őssejt-transzplantáció elérhetőségét, és segíthet a betegeknél elért eredmények javításában.”
Az új gyógyszer engedélyezését Steven Devine, az Egyesült Államok Nemzeti Csontvelő Donációs Programjának főorvosa is pozitívan értékelte: „Az Omisirge készítmény engedélyezése jelentős előrelépés a vérképző őssejt-transzplantációk területén.”
Az elsőbbségi engedélyezés keretében értékelt Omisirge készítmény áttörést jelentő terápia minősítést kapott az FDA-tól. A Gamida Cell társaság tervei szerint a gyártás megkezdését követő 30 napon belül a transzplantációs központokba szállítaná a készítményt.
Történelmi pillanat ez a köldökzsinórvér-ágazat számára. A készítmény engedélyezése mögött azonban a legfontosabb tényező végső soron az, hogy az Omisirge készítmény kielégíti a betegek ez idáig kielégítetlen gyógyászati igényeit.
Források:
https://parentsguidecordblood.org/en/news/1st-fda-approval-omisirge-expanded-cord-blood
